A luta de Lito Sousa por um tratamento experimental contra a Doença de Creutzfeldt-Jakob

O piloto e influenciador Lito Sousa, 59 anos, enfrenta um diagnóstico desafiador de Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição neurodegenerativa rara e fatal. Em um apelo público nas redes sociais, Lito buscou a inclusão em tratamentos experimentais oferecidos por instituições como a Ionis Pharmaceuticals, o Broad Institute, Harvard e a Mayo Clinic. A urgência se justifica pela rápida progressão da doença, que já afeta sua capacidade motora, apesar de manter a clareza mental, segundo sua esposa, Mila Seidl. A DCJ não possui cura e os tratamentos atuais visam apenas o alívio dos sintomas.

A mobilização em torno do caso de Lito Sousa gerou uma onda de pedidos de brasileiros nas redes sociais das farmacêuticas e centros de pesquisa envolvidos. O Ministro da Saúde, Alexandre Padilha, declarou estar em contato com a família. No entanto, a Anvisa informou que não há pedidos de estudos clínicos sobre DCJ no Brasil, indicando que as alternativas para o influenciador residem fora do país.

As informações foram reunidas a partir de dados divulgados pela DW Brasil.

Critérios rígidos para a participação em estudos clínicos

A seleção de participantes para tratamentos experimentais é um processo complexo, regido por critérios rigorosos definidos em protocolos de pesquisa. Estes critérios podem abranger faixa etária, histórico de doenças preexistentes, estágio da enfermidade e outras características específicas, visando garantir a segurança e a validade dos resultados. Conforme explica o neurologista Octávio Marques Pontes Neto, da USP, o objetivo é selecionar indivíduos para os quais o tratamento experimental faça sentido e possa ser avaliado de forma segura.

Toda pesquisa envolvendo seres humanos deve ser aprovada por um comitê de ética, como a Conep no Brasil, para proteger os direitos dos participantes. Estudos com o objetivo de registrar um medicamento necessitam ainda da autorização da Anvisa. O professor Afonso Carlos Neves, da Unifesp, ressalta que pesquisas científicas devem demonstrar riscos mínimos aos participantes, embora um risco absoluto de zero seja praticamente inexistente.

O processo de seleção geralmente inicia com uma triagem documental e de histórico médico. Candidatos potencialmente elegíveis passam por avaliações clínicas detalhadas, conforme estipulado no protocolo do estudo. Os participantes podem ser encaminhados por ambulatórios e hospitais, ou voluntariamente se oferecerem. Após a aptidão ser confirmada, o voluntário recebe informações completas e assina um termo de consentimento livre e esclarecido.

Fases de desenvolvimento e adaptações para doenças raras

Os estudos clínicos são divididos em quatro fases. Na fase 1, um pequeno grupo, por vezes incluindo pacientes em casos de doenças raras, avalia a segurança e a ação do medicamento no organismo. A fase 2 foca na eficácia e na definição de doses ideais em pacientes com a doença em questão. Na fase 3, o medicamento experimental é comparado a tratamentos já conhecidos, com um número maior de voluntários, muitas vezes em um desenho duplo-cego, onde nem pacientes nem pesquisadores sabem quem recebe o tratamento ativo ou o placebo. Após aprovação, a fase 4 monitora o uso do medicamento após sua comercialização.

Contudo, para doenças raras e de progressão acelerada como a DCJ, esses protocolos podem ser adaptados. O epidemiologista Paulo Lotufo, da USP, argumenta que, em casos de rápida evolução, os critérios convencionais, pensados para estudos mais longos, podem não se aplicar. Ele sugere que a disponibilidade do tratamento e a confirmação do diagnóstico sejam os fatores primordiais, dispensando, por exemplo, grupos de controle em certas circunstâncias devido à velocidade da doença.

A principal exigência para a inclusão em qualquer estudo, segundo Lotufo, é a confirmação diagnóstica. Para Lito Sousa, a possibilidade de participação depende da aprovação dos responsáveis pelos estudos. Caso aceito, ele deverá firmar um termo de consentimento e estar apto a viajar para o local da pesquisa, que precisa ser conduzida pela equipe científica e médica local, segundo Camila Squarzoni, coordenadora de comitê de ética da USP.

A importância dos critérios e os próximos passos

A inclusão de Lito em um estudo experimental, apesar do apelo público, depende estritamente do cumprimento dos critérios estabelecidos pelos pesquisadores. Soniza Alves-Leon, chefe de pesquisa do Complexo Hospitalar da UFRJ, enfatiza que desviar desses critérios pode comprometer a validade científica dos resultados. Além disso, é necessário que o estudo esteja com inscrições abertas no momento da avaliação do paciente.

A infectologista Sandra Wagner, do INI/Fiocruz, adverte que a participação em pesquisas experimentais não garante um tratamento eficaz ou a cura, e que os participantes devem receber informações claras sobre riscos, benefícios e alternativas. É fundamental que o participante compreenda que tem o direito de recusar ou retirar o consentimento a qualquer momento. Recentemente, a Ionis Pharmaceuticals informou que sua pesquisa não está aceitando novos participantes, e o Broad Institute ofereceu uma vaga no grupo de controle, que não recebe o medicamento em estudo, evidenciando a complexidade e as limitações dos processos de inclusão em pesquisas de ponta.