A Busca por Esperança em Fases de Teste
A comoção gerada pelo influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a incurável e progressiva doença de Creutzfeldt-Jakob, trouxe à tona um universo complexo e, para muitos, desconhecido: o dos tratamentos experimentais. Ao apelar publicamente por acesso a terapias em fase de testes nos Estados Unidos, Sousa expôs a situação de pacientes que, esgotadas as opções terapêuticas convencionais ou diante da ausência delas, buscam em pesquisas em andamento uma nova esperança. Este cenário levanta questões sobre os mecanismos de acesso a esses medicamentos ainda em desenvolvimento.
De acordo com Clarissa Baldotto, presidente da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) e pesquisadora do Instituto D’Or de Pesquisa e Ensino, o termo “tratamento experimental” refere-se a medicamentos que ainda estão em processo de testes para determinar sua segurança, eficácia e indicações. Um exemplo disso é uma droga recém-aprovada nos EUA para câncer de pâncreas, que ainda pode ser considerada experimental para outras indicações, como o câncer de pulmão.
As informações foram reunidas a partir de declarações de Clarissa Baldotto, presidente da Sboc, e Alexandre Biasi, superintendente médico de ensino e pesquisa do Hcor.
Caminhos para Acesso a Medicamentos em Desenvolvimento
Existem três principais vias para que pacientes possam ter acesso a medicamentos que ainda não foram aprovados pelas agências reguladoras. A primeira é a participação em pesquisas clínicas, também conhecidas como ensaios ou estudos clínicos. Estas pesquisas são divididas em quatro fases: a fase 1 foca na segurança e dosagem; a fase 2 avalia a eficácia; a fase 3, com um grande número de participantes, é crucial para o pedido de registro do medicamento; e a fase 4 ocorre após a aprovação, monitorando efeitos a longo prazo.
Médicos frequentemente indicam estudos clínicos em curso para pacientes cujos perfis se encaixam nos critérios. Além disso, existem bancos de dados públicos, como o ClinicalTrials.gov, que listam as pesquisas em andamento. No Brasil, a Sboc também disponibiliza uma versão em português focada em estudos oncológicos.
Acesso Expandido e Uso Compassivo: Alternativas Regulamentadas
Para aqueles que não se qualificam para estudos clínicos, há outras duas opções que, assim como a participação em pesquisas, exigem a aprovação da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e a colaboração das farmacêuticas produtoras das terapias. O acesso expandido beneficia grupos específicos de pacientes e pode ser concedido a medicamentos em fase 3 da pesquisa. Essa modalidade ocorre quando já existem evidências de que o medicamento funciona, mesmo que ainda não tenha registro no país. Funciona como uma extensão do ensaio clínico, onde a farmacêutica fornece o medicamento gratuitamente e acompanha os efeitos colaterais em um ambiente controlado.
Já o uso compassivo, como o nome sugere, é solicitado individualmente pelo médico responsável pelo paciente em casos de doenças graves, prognóstico desfavorável e ausência de outras opções terapêuticas. Mesmo que os dados de eficácia do medicamento não sejam completos, essa via permite o acesso, demonstrando um ato de compaixão diante da gravidade da situação.
Regulamentação e o Cenário Brasileiro
Nos Estados Unidos, a lei “Right to Try” permite que pacientes em estágio terminal acessem drogas já testadas na fase 1 sem aprovação da FDA, agência reguladora local, o que implica menos burocracia, mas também menor vigilância de dados. No Brasil, a Anvisa regula o uso dessas terapias através da RDC 38/2013. A nova Lei da Pesquisa Clínica, promulgada em 2024, tem simplificado os processos éticos e regulatórios, impulsionando o país no ranking mundial de pesquisa clínica, que saltou da 20ª para a 12ª posição entre 2024 e 2026, embora ainda represente apenas 2% dos estudos globais.
Especialistas alertam que o uso de tratamentos experimentais não garante melhora e que todos os riscos e efeitos colaterais devem ser comunicados de forma transparente ao paciente. Nenhum procedimento pode ocorrer sem a assinatura de um termo de consentimento detalhado, aprovado por um comitê de ética, que exponha os riscos, efeitos colaterais e o direito de desistência a qualquer momento.
O Impacto da Visibilidade Pública na Pesquisa
Casos como o de Lito Sousa evidenciam a tensão entre a pressão pública e as decisões de laboratórios e institutos de pesquisa. A exposição midiática pode ter um efeito positivo, como aponta Clarissa Baldotto, ao aumentar o conhecimento da população sobre estudos clínicos e incentivar a participação em pesquisas de excelência realizadas no Brasil. Alexandre Biasi reforça que pacientes em pesquisa, em média, apresentam melhores desfechos clínicos, e que países e instituições com maior volume de pesquisa tendem a ser mais desenvolvidos.
A pesquisa clínica no Brasil ocupa a 12ª posição mundial em volume de estudos em condução até 2026, e lidera a América Latina com 42% dos estudos da região, apesar de representar apenas 2% do total mundial.
