O caso do piloto e influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob e sem conseguir acesso a estudos experimentais, trouxe à tona o complexo debate sobre o acesso a medicamentos em fase de pesquisa e os desafios impostos pela urgência e pela pressão das redes sociais. A busca por tratamentos inovadores em doenças raras e de rápida progressão frequentemente colide com as rigorosas regras que norteiam os ensaios clínicos, projetados para garantir a segurança e a validade científica dos resultados.
A comoção gerada nas redes sociais em torno da situação de Lito Sousa, 59, levanta um ponto crucial: como um paciente pode obter acesso a um tratamento ainda em desenvolvimento? A resposta, contudo, é menos direta do que a mobilização online sugere. No Brasil e em outros países, um conjunto de normas estritas define quem pode participar de um ensaio clínico, em que fase e sob quais condições. A ideia de que a urgência do caso deva determinar a prioridade em uma fila de tratamento é um equívoco comum, pois ensaios clínicos não operam sob essa lógica.
Antes mesmo do recrutamento do primeiro participante, pesquisadores e agências reguladoras estabelecem um protocolo detalhado. Este documento define o número exato de voluntários, a divisão em grupos e os critérios de inclusão e exclusão. Alterar esse protocolo no decorrer do estudo compromete a validade estatística e a integridade da pesquisa, impactando diretamente a confiabilidade dos resultados e a aprovação pelas entidades supervisoras. Esse rigor se estende pelas quatro fases de desenvolvimento de um medicamento: a fase 1 (segurança e dose), a fase 2 (eficácia inicial), a fase 3 (confirmação para registro) e a fase 4 (monitoramento pós-aprovação). Cada etapa possui uma finalidade e escala específicas, e desvios podem comprometer todo o desenho científico.
Um elemento frequentemente pouco compreendido fora do meio científico é o grupo controle, essencial para a validação de qualquer estudo. Pacientes neste grupo recebem o acompanhamento padrão, mas não a substância em teste. Esse contraponto permite distinguir o efeito real do medicamento da evolução natural da doença ou de outros fatores. Para famílias em situação de urgência, a possibilidade de integrar o grupo controle pode significar meses de espera sem garantia de acesso ao tratamento experimental, um tempo que muitas vezes a doença não permite.
Alternativas regulatórias e o uso compassivo
Quando um protocolo já atingiu seu número de participantes ou o paciente não se enquadra nos critérios de inclusão, o sistema regulatório brasileiro oferece alternativas, embora nenhuma seja automática. A resolução nº 38/2013 da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) prevê três mecanismos: o uso compassivo, que permite o fornecimento de um medicamento em pesquisa a um paciente específico mediante autorização da empresa, desde que haja indícios de que os benefícios superam os riscos; o acesso expandido, para um grupo de pacientes com dados consolidados de fase 3; e o fornecimento pós-estudo, para participantes que continuam a apresentar benefício clínico após o encerramento do ensaio. Mecanismos similares existem em outros países, como o “expanded access” regulado pela FDA nos Estados Unidos.
Todos esses caminhos exigem avaliação técnica rigorosa. No Brasil, solicitações de novos protocolos, uso compassivo ou acesso expandido são submetidas à análise de comitês de ética em pesquisa, da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa e da própria Anvisa. Laudos médicos detalhados, enquadramento em critérios pré-estabelecidos (idade, estágio da doença, ausência de comorbidades), avaliação clínica presencial e assinatura de termo de consentimento informado são exigências que visam garantir que a decisão sobre riscos e benefícios não se restrinja às partes mais suscetíveis a pressões emocionais e comerciais: a família e a farmacêutica. No caso do uso compassivo, é fundamental que haja uma perspectiva real de resposta terapêutica para que o paciente não seja exposto a riscos sem contrapartida.
A equação de risco-benefício em doenças raras
Em doenças que afetam o sistema nervoso central, como a de Creutzfeldt-Jakob, barreiras biológicas como a hematoencefálica exigem doses calibradas com precisão para evitar comprometer funções vitais. Em doenças raras, graves e de progressão rápida, a equação de risco-benefício que guia a pesquisa clínica tende a se flexibilizar. A ausência de tratamentos eficazes pode justificar a aceitação de um maior grau de incerteza para testar terapias experimentais. No entanto, esse risco assumido deve ser justificável e monitorado dentro de critérios éticos e de segurança, que não se anulam diante da urgência, justamente para proteger pacientes em momentos de vulnerabilidade.
Casos como o de Lito Sousa cumprem um papel importante ao aumentar a visibilidade sobre doenças raras, pressionar por agilidade em processos regulatórios e mobilizar atenção e recursos que de outra forma não existiriam. Contudo, a decisão sobre a inclusão em protocolos de pesquisa permanece e deve permanecer uma questão técnica e regulatória. Abordá-la como um mero engajamento nas redes sociais pode criar expectativas irreais em famílias já em situação de extrema dificuldade e desconsidera o propósito fundamental da pesquisa científica: proteger os próprios pacientes que se busca ajudar.
As informações foram reunidas a partir de dados divulgados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e reportagens sobre o caso Lito Sousa.
