Anvisa suspende comercialização de terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), um tratamento de terapia gênica voltado para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão, publicada no Diário Oficial da União, atende a um pedido da fabricante Roche e representa a suspensão oficial da importação, distribuição e comercialização do medicamento no Brasil.

O registro condicional é uma aprovação provisória concedida pela Anvisa a medicamentos que tratam doenças raras ou graves. Durante esse período, a empresa deve continuar fornecendo dados de acompanhamento para comprovar os benefícios esperados. Caso as evidências não sejam suficientes, o registro pode ser revogado, como ocorreu neste caso. Segundo a Anvisa e a Roche, os estudos realizados até o momento não apresentaram provas robustas sobre a segurança e eficácia do Elevidys.

As informações foram reunidas a partir de dados divulgados pela Anvisa e pela Roche.

Alto custo e histórico de preocupações com o Elevidys

Considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, o Elevidys tem um custo estimado de até R$ 20 milhões por dose única. O Ministério da Saúde chegou a desembolsar R$ 17 milhões por dose para pacientes que obtiveram o tratamento por meio de decisões judiciais, uma vez que o medicamento não era incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

A terapia gênica havia recebido seu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. No entanto, em julho de 2025, sua comercialização foi suspensa como medida de precaução. Essa suspensão preventiva ocorreu após o medicamento ser associado a casos de mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos.

Impacto nos pacientes e obrigações da fabricante

No Brasil, dez crianças foram tratadas com o Elevidys antes da suspensão. Até julho do ano passado, a Anvisa havia recebido três notificações de efeitos adversos relacionados ao tratamento. Nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA) correlacionou três mortes por insuficiência hepática à terapia gênica, incluindo casos de crianças com DMD e um adulto com distrofia muscular de cinturas que utilizou uma versão experimental do mesmo medicamento.

A Anvisa ressalta que o cancelamento do registro não isenta a Roche de suas responsabilidades. A fabricante deve continuar o acompanhamento de segurança dos pacientes que já foram expostos ao medicamento, incluindo os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A empresa precisa manter o monitoramento e reportar as informações pertinentes à agência reguladora.

Próximos passos e contexto da Distrofia Muscular de Duchenne

A Roche declarou que permanece comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação de novas evidências científicas. A Anvisa, por sua vez, informou que avaliará prioritariamente futuras submissões da farmacêutica, desde que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara e degenerativa, ligada ao cromossomo X, que afeta predominantemente meninos. A condição compromete a produção de distrofina, proteína crucial para a estrutura muscular, levando à perda progressiva de força e funções motoras, respiratórias e cardíacas. Em agosto, a Anvisa aprovou o Duvyzat (givinostate), outra medicação para DMD, que retarda a perda de função motora em crianças a partir de 6 anos, em combinação com corticosteroides, embora dados de longo prazo ainda sejam necessários.