A doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) voltou aos holofotes com o diagnóstico do influenciador Lito Sousa, reacendendo a pergunta sobre a existência de tratamentos eficazes. A resposta, embora ainda sem uma cura definitiva, é de que a ciência avança. Atualmente, o cuidado com pacientes de DCJ é focado no alívio dos sintomas e no conforto, mas, pela primeira vez, candidatos a medicamentos que atacam diretamente o mecanismo da doença estão sendo testados. Pesquisas em estágio pré-clínico, como as desenvolvidas na UFRJ, exploram novas frentes, mas é crucial desmistificar: nenhuma infusão, pílula ou extrato natural, por si só, trata a DCJ.
A DCJ é desencadeada por prions, proteínas anormais produzidas pelo próprio corpo que, ao se replicarem, induzem outras proteínas saudáveis a também se transformarem. Esse processo em cadeia leva ao acúmulo de formas anormais no cérebro, comprometendo suas funções. A doença é rara, afetando um a dois indivíduos por milhão de habitantes anualmente, e em sua maioria ocorre de forma esporádica, sem uma fonte de infecção clara ou transmissão por contato diário. É importante diferenciar a forma esporádica da variante da DCJ, associada à epidemia de encefalopatia espongiforme bovina (vaca louca), e esclarecer que ter DCJ não implica necessariamente o consumo de carne contaminada.
Novas estratégias em testes clínicos
Uma das abordagens científicas atuais visa reduzir a quantidade da proteína priônica normal, a “matéria-prima” para a formação de novos prions. O ION717, um oligonucleotídeo antisenso, está em fase de testes em pacientes para interferir na produção dessa proteína. Um ensaio clínico com 56 participantes foi iniciado em 2024 e expandido em março de 2026, com resultados esperados apenas a partir de 2027. Paralelamente, em abril de 2026, iniciou-se o estudo de fase 1 do PRiSM, que utiliza um pequeno RNA (siRNA) administrado por punção lombar para diminuir a produção da proteína priônica. Este estudo, focado na segurança e tolerabilidade, conta com 15 pacientes sintomáticos.
Outra estratégia em fase de ensaio é o uso de efavirenz, um medicamento antirretroviral para HIV que demonstrou prolongar a sobrevida de camundongos infectados. Um estudo randomizado e controlado por placebo com efavirenz foi registrado na China, mas ainda não iniciou o recrutamento de pacientes. É fundamental notar que nenhum desses estudos está recrutando no Brasil e, até o momento, nenhuma dessas abordagens demonstrou capacidade de interromper a doença em seres humanos.
Lições do passado e o desafio dos agregados existentes
Anteriores tentativas de tratamento com quinacrina, doxiciclina, flupirtina e um anticorpo monoclonal não alteraram o curso da DCJ em pacientes. O que mudou, contudo, é a qualidade das apostas científicas. Hoje, as pesquisas concentram-se em moléculas desenhadas especificamente para o mecanismo central da doença, com efeitos comprovados em modelos animais.
Um desafio adicional reside em lidar com os agregados de prions já formados quando o diagnóstico é realizado. Como a doença progride rapidamente, a agregação proteica já está em curso no momento em que os sintomas se manifestam. Pesquisadores da UFRJ, em colaboração com a Universidade Federal Fluminense e a Universidade Federal de Goiás, publicaram um estudo explorando a planta Moringa oleifera, popularmente conhecida como acácia branca. A investigação identificou dois compostos, os ácidos clorogênico e neoclorogênico, que se ligaram à proteína priônica em testes in vitro, reduzindo a formação de novos agregados e desorganizando os já existentes.
Avanços no diagnóstico e a busca por esperança com evidências
Embora a cura ainda seja um objetivo distante, um avanço concreto já se concretizou no Brasil: o exame RT-QuIC, disponível no laboratório da UFRJ. Este teste detecta a conversão da proteína priônica no líquido cefalorraquidiano, permitindo o diagnóstico da DCJ em vida. A doença, que geralmente afeta pessoas entre 60 e 70 anos, pode causar declínio cognitivo rápido, alterações comportamentais, dificuldades motoras e visuais, sintomas que também podem ser observados em outras condições neurológicas tratáveis.
Um diagnóstico preciso é, portanto, fundamental não apenas para excluir outras causas, mas também para orientar o paciente e sua família, evitar tratamentos inúteis e planejar cuidados paliativos. A pesquisa com os compostos da moringa, por exemplo, é uma pista científica promissora, mas ainda em fase inicial, necessitando de comprovação em células e animais, além de estudos sobre sua eficácia e segurança no cérebro humano.
O cenário da pesquisa contra a DCJ mudou significativamente. O foco deixou de ser apenas a compreensão do mecanismo da doença para se concentrar em intervenções diretas. Para uma doença tão agressiva e sem cura, essa evolução representa uma luz de esperança, que deve ser acompanhada rigorosamente pelo método científico e pela exigência de evidências sólidas. A pesquisa conta com apoio financeiro do CNPq e da Faperj.
