Anvisa impõe novas regras para acesso experimental à polilaminina

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou restrições ao uso compassivo da polilaminina, um medicamento experimental em desenvolvimento para lesões na medula espinhal. A nova medida alinha o acesso emergencial aos critérios do estudo clínico de fase 1 da substância, limitando-o a pacientes com lesões na medula espinhal ocorridas há no máximo 72 horas e localizadas na região torácica, entre as vértebras T2 e T10. Anteriormente, o acesso compassivo permitia a pacientes com lesões completas em qualquer parte da medula, mesmo com traumas ocorridos em até três meses.

O uso compassivo é uma modalidade que permite o acesso a medicamentos experimentais, ainda sem registro na Anvisa, para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias. A liberação depende de parecer técnico de um médico e é regulamentada pela RDC nº 38, de 2013. A decisão da Anvisa surge em meio a controvérsias com a principal pesquisadora da substância, a bióloga Tatiana Coelho de Sampaio, professora da UFRJ, que classificou as novas restrições como ilegais e cruéis.

As informações foram reunidas a partir de dados divulgados pela Anvisa e pelo laboratório Cristália.

Reavaliação de riscos e notificações de óbitos motivam a mudança

Segundo a Anvisa, a reavaliação dos riscos foi motivada por um aumento expressivo nos pedidos de acesso à polilaminina e pela notificação de mortes entre pacientes que receberam a substância. Até o momento, a agência registra 119 aplicações por uso compassivo e nove óbitos. O laboratório Cristália, fabricante do medicamento, confirma os nove óbitos e informa 111 aplicações, mas alega ter apresentado à Anvisa um relatório que comprova a ausência de relação entre as mortes e a substância experimental.

A polilaminina busca recuperar funções motoras em pessoas com paraplegia e tetraplegia decorrentes de lesões medulares, mas sua segurança e eficácia ainda não foram cientificamente comprovadas. Em um vídeo divulgado nas redes sociais, Tatiana Sampaio criticou a medida da Anvisa, acusando a diretora da agência, Daniela Marreco Cerqueira, de retirar a esperança de tratamento de pacientes com paralisia. A pesquisadora destacou a dificuldade imposta pelo prazo de 72 horas para o tratamento de lesões recentes.

Controvérsias sobre o estudo clínico e o acompanhamento de pacientes

Tatiana Sampaio também questionou a demora de três anos para a autorização do estudo clínico, que foi aprovado em janeiro de 2026. A Anvisa, por sua vez, atribui a demora à falta de documentos e informações essenciais por parte do laboratório, apresentados somente em janeiro de 2026. O laboratório Cristália informou que os procedimentos administrativos e éticos foram concluídos em setembro e que agora aguarda a identificação de pacientes que atendam aos critérios para iniciar a fase 1 do estudo clínico, que avaliará a segurança da substância em cinco voluntários no Hospital das Clínicas de São Paulo.

A Anvisa repudiou ataques pessoais a seus servidores e reiterou que suas decisões são baseadas em critérios técnicos e na proteção da saúde pública. O laboratório Cristália manifestou apoio à agência e à sua diretoria. A agência esclareceu que não alterou as regras gerais do uso compassivo, mas sim reavaliou a relação risco-benefício da polilaminina diante das incertezas sobre sua segurança e dos eventos adversos notificados. A Anvisa ressaltou que o laboratório não apresentou evidências científicas que justificassem a ampliação do uso compassivo e que um painel técnico com especialistas desaconselhou tal ampliação.

Apesar das alegações da Anvisa sobre a falta de dados confiáveis de segurança e acompanhamento de pacientes, Tatiana Sampaio contesta essa avaliação e afirma que nenhum evento adverso grave foi diretamente atribuído à polilaminina. Ela também acusa parte da comunidade científica de pressionar a agência para restringir o acesso. O laboratório Cristália admite não possuir dados oficiais catalogados sobre a evolução clínica dos pacientes em uso compassivo, mas afirma realizar acompanhamento periódico com familiares e equipes médicas para fins de farmacovigilância.