Anvisa aprova novo medicamento para distrofia muscular de Duchenne
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu luz verde para a comercialização do Duvyzat, um novo medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A aprovação, anunciada nesta quinta-feira (13), representa um avanço terapêutico para pacientes com esta condição genética rara, que afeta principalmente meninos e causa a perda progressiva da força muscular.
O Duvyzat, cujo princípio ativo é o givinostate, é indicado para o uso em crianças com seis anos de idade ou mais. A doença, caracterizada pela ausência ou deficiência da proteína distrofina, enfraquece as fibras musculares e, com o tempo, compromete também os músculos respiratórios e cardíacos. Atualmente, a distrofia muscular de Duchenne não possui cura, e os tratamentos disponíveis visam retardar sua progressão e preservar a capacidade funcional dos pacientes.
Até o momento, os corticosteroides eram a principal opção medicamentosa no Brasil para o manejo da doença, auxiliando na manutenção da força muscular e prolongando a capacidade de locomoção. O novo medicamento, desenvolvido pela farmacêutica Multicare Pharma, deverá ser utilizado em conjunto com os corticosteroides, segundo as diretrizes da Anvisa.
Como o Duvyzat age e seus efeitos
O givinostate, componente ativo do Duvyzat, atua como um inibidor da enzima histona desacetilase. Ao bloquear essa enzima, o medicamento interfere na atividade de genes relacionados à função e deterioração muscular. Embora o Duvyzat possa desacelerar a progressão da distrofia muscular de Duchenne, é importante ressaltar que ele não é curativo.
A administração do Duvyzat é feita por via oral, em forma líquida, duas vezes ao dia. A dosagem é calculada com base no peso corporal e na avaliação médica individual de cada paciente. Entre os efeitos colaterais observados estão alterações gastrointestinais, como diarreia, dor abdominal, náuseas e vômitos. Outras reações adversas podem incluir redução das plaquetas, aumento dos triglicerídeos e febre. Por conta desses riscos, o tratamento requer acompanhamento médico rigoroso e exames periódicos.
Alterações persistentes nos níveis de triglicerídeos podem levar à suspensão do medicamento, enquanto a diminuição das plaquetas aumenta o risco de sangramentos. O uso do Duvyzat não é recomendado durante a gestação e a amamentação. Pacientes com histórico de problemas cardíacos também necessitam de avaliação cuidadosa, pois o medicamento pode afetar o ritmo do coração.
Benefícios comprovados e próximos passos
Estudos clínicos apresentados à Anvisa demonstraram que o Duvyzat contribui para retardar a progressão da doença, com um benefício principal observado na desaceleração da perda da capacidade motora. Pacientes que utilizaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que receberam apenas o tratamento padrão com corticosteroides, conforme relatado pela agência reguladora.
Por ser uma terapia relativamente nova, ainda não há dados completos sobre os efeitos a longo prazo do givinostate. A Anvisa condicionou o registro do Duvyzat à assinatura de um Termo de Compromisso com a Multicare Pharma, permitindo que o medicamento seja disponibilizado aos pacientes enquanto novos dados de acompanhamento são coletados para ampliar o conhecimento sobre seus benefícios e riscos em longo prazo. Essa medida é comum em casos de doenças graves com poucas alternativas terapêuticas.
O Duvyzat já obteve aprovação em países como Estados Unidos, Reino Unido e em nações da União Europeia. No Brasil, após a definição do preço máximo pela Cmed (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), a fabricante definirá a data de comercialização, devendo o produto estar disponível no mercado em até 365 dias após a publicação do registro.
A aprovação pela Anvisa não garante a oferta automática do Duvyzat pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Para isso, o medicamento precisará ser avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Vale lembrar que, em 2024, a Anvisa também aprovou o Elevidys, uma terapia gênica para a mesma condição, mas seu uso e comercialização foram suspensos no Brasil após relatos internacionais de casos fatais.
As informações foram reunidas a partir de dados divulgados pela Anvisa.
